Forschung
Crigler-Najjar-Syndrom: Gentherapie mit adeno-assoziiertem Virus auch nach vier Jahren wirksam
Das Wichtigste
- Bei 2 von 3 Patientinnen mit Crigler-Najjar-Syndrom ist die Phototherapie auch nach vier Jahren nicht mehr nötig.
- Zuvor mussten die Betroffenen die Lichttherapie täglich 7 bis 12 Stunden durchführen.
- Die Gentherapie überträgt mithilfe adeno-assoziierter Viren eine intakte Kopie des Gens UGT1A1 in die Leberzellen.
Warum es wichtig ist
Die Ergebnisse zeigen, dass eine Gentherapie bei dieser seltenen Erkrankung über mehrere Jahre wirken kann und eine tägliche, sehr zeitaufwendige Behandlung ersetzen könnte.
Wen es betrifft
- Patientinnen und Patienten mit Crigler-Najjar-Syndrom
- Hepatologinnen und Hepatologen sowie Kinderärztinnen und Kinderärzte
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Bergamo – Dank einer Gentherapie des Crigler-Najjar-Syndroms, die Leberzellen mit einer intakten Kopie des Gens UGT1A1 ausstattet, konnten 2 von 3 Patientinnen nach 4 Jahren auf eine Phototherapie verzichten. Diese mussten sie zuvor täglich über 7 bis 12 Stunden durchführen. Eine…