Thema
Seltene Erkrankungen
3 Meldungen zu Seltene Erkrankungen, die den Nachrichtencheck bestanden haben, die neueste zuerst.
Forschung ·
Crigler-Najjar-Syndrom: Gentherapie mit adeno-assoziiertem Virus auch nach vier Jahren wirksam
Bei 2 von 3 Patientinnen mit Crigler-Najjar-Syndrom ist die Phototherapie auch nach vier Jahren nicht mehr nötig.
Deutsches Ärzteblatt
Forschung ·
Molekularer Helfer für inaktives Enzym
Ein molekularer Helfer soll ein inaktives Enzym bei der seltenen Stoffwechselerkrankung Aspartylglukosaminurie (AGU) reaktivieren.
uni-giessen.de · 2 Quellen
Forschung ·
RNA-Medizin: Neue Therapien gegen Krebs und seltene Erkrankungen
Die Leopoldina hat eine Stellungnahme zu RNA-basierten Therapien veröffentlicht.
Uni Marburg