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Zolgensma: Risiko für Tumorfälle nach einer AAV-Gentherapie wird konkret
Das Wichtigste · aus 2 Quellen
- Die US-Arzneimittelbehörde FDA prüft nach eigenen Angaben Berichte über Krebserkrankungen bei mehreren Kindern, die mit Zolgensma behandelt wurden.
- Zolgensma ist ein Gentherapeutikum gegen spinale Muskelatrophie (SMA), das laut Deutschem Ärzteblatt vor einigen Jahren mit rund 2 Millionen Euro das teuerste Medikament der Welt war.
- Die Pharmazeutische Zeitung sieht durch die Tumorfälle das Risiko nach einer AAV-Gentherapie konkretisiert und eine genauere Abwägung von Nutzen und Risiko als nötig an.
Warum es wichtig ist
Zolgensma gilt als grundlegende Veränderung bei der Behandlung der SMA. Ein möglicher Zusammenhang mit Tumorbildung betrifft die Nutzen-Risiko-Bewertung dieser Therapie und die Entscheidungen von Familien und Ärztinnen und Ärzten im deutschsprachigen Raum.
Wen es betrifft
- Familien von Kindern mit spinaler Muskelatrophie
- behandelnde Ärztinnen und Ärzte
- Fachleute für Gentherapie und Arzneimittelsicherheit
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Das Gentherapeutikum Zolgensma® hat die Möglichkeiten zur Behandlung einer spinalen Muskelatrophie (SMA) grundlegend verändert. Aber jetzt zwingen Tumorfälle zu einer genaueren Nutzen-Risiko-Abwägung.
Zeitleiste
Alle Berichte · 2 Quellen
- vor 3 Std. ↗
Deutsches Ärzteblatt
Zolgensma: Verdacht auf Tumorbildung bei Kindern durch Gentherapie - vor 4 Std. ↗
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Zolgensma: Risiko für Tumorfälle nach einer AAV-Gentherapie wird konkret